« Découvrez la thérapie génique et cellulaire »

Qu’est-ce que la thérapie cellulaire et génique ?

Certaines personnes pensent que la thérapie génique et la thérapie cellulaire sont une seule et même chose, mais il existe des différences importantes.

Avec la thérapie cellulaire, les médecins introduisent de nouvelles cellules d’un type spécifique dans votre corps

pour réparer ou remplacer les tissus endommagés. Les médecins peuvent collecter vos propres cellules, puis

utiliser un traitement pour multiplier les nouvelles cellules saines en laboratoire avant de les renvoyer dans votre

corps. Dans d’autres cas, des donneurs sains fournissent les nouvelles cellules. Les greffes de cellules souches

(également appelées greffes de moelle osseuse) sont un exemple de thérapie cellulaire.

Les thérapies géniques modifient les gènes présents dans vos cellules pour traiter une maladie héréditaire ou acquise. Avec la thérapie génique, les médecins « réparent » un gène muté (un gène qui a changé et ne

fonctionne plus comme il le devrait) ou remplacent le gène muté par une version saine en insérant du nouveau

matériel génétique dans vos cellules.

Comment fonctionne la thérapie cellulaire et génique ?

La préparation et l’administration de thérapies cellulaires et géniques sont un processus complexe et coûteux. Les prestataires de soins de santé et autres membres du personnel hospitalier doivent recevoir une formation approfondie sur la façon de stocker et de manipuler les cellules.

Voici un exemple de la façon dont un traitement – ​​la thérapie par cellules T du récepteur d’antigène chimérique (CAR) – peut être utilisé pour traiter certains cancers du sang. Ce traitement modifie les gènes des cellules T, un type de cellule immunitaire, et les entraîne à détecter et à tuer les cellules cancéreuses.

« Découvrez la thérapie génique et cellulaire ».Voici comment fonctionne le processus :

• Votre médecin prélève des lymphocytes T dans votre sang.
• En laboratoire, les scientifiques ajoutent un gène qui aide les cellules T à s’attacher à une partie spécifique des cellules cancéreuses.
• En laboratoire, les scientifiques cultivent de nombreuses copies des cellules modifiées, désormais appelées cellules CAR T. Cela peut prendre plusieurs semaines.
• Votre médecin introduira des cellules CAR T dans votre circulation sanguine afin qu’elles puissent attaquer les cellules cancéreuses.

Quelles maladies peuvent être traitées par thérapie cellulaire ?

Les thérapies cellulaires ont réussi à traiter diverses affections et maladies, notamment :

• Maladies auto-immunes
• Blessures à la moelle épinière
• Myélome multiple
• Troubles neurologiques
• Certaines formes de leucémie
• Certaines formes de lymphome

Quelles maladies peuvent être traitées par thérapie génique ?

Actuellement, les thérapies géniques approuvées par la FDA peuvent être utilisées pour traiter ces affections et d’autres :

• Dystrophie rétinienne associée à la mutation RPE65
• Hémophilie B (déficit congénital en facteur IX)
• Amyotrophie musculaire spinale (AMS)
• Bêta-thalassémie
• Dystrophie musculaire de Duchenne

Quels sont les risques de la thérapie génique et cellulaire ?Les thérapies géniques et cellulaires peuvent provoquer des effets secondaires potentiellement mortels. Vous devrez donc suivre un traitement dans un grand centre médical où tout le personnel a reçu une formation spéciale.

Grâce à la thérapie cellulaire, qui réinitialise le système immunitaire, votre corps est temporairement incapable

de combattre l’infection. Votre système immunitaire peut également atteindre des niveaux dangereux. Vous

pouvez développer un syndrome de libération de cytokines (SRC) lorsque de nouvelles cellules en prolifération

inondent votre circulation sanguine de produits chimiques appelés cytokines. Le SRC peut entraîner de graves

problèmes respiratoires et cardiaques, ainsi qu’une fièvre grave, des maux de tête, des vomissements et de la diarrhée.

D’autres effets secondaires possibles de la thérapie cellulaire comprennent des réactions allergiques, des niveaux

dangereusement bas de minéraux dans le sang et un faible nombre de cellules sanguines.

 

La thérapie génique nécessite l’utilisation d’un porteur, souvent un virus dont les gènes ont été modifiés, pour

introduire le nouveau gène dans vos cellules. Votre corps peut réagir au traitement comme une menace. Si cela

se produit, votre système immunitaire peut réagir de manière excessive et provoquer une inflammation grave,

voire une défaillance d’un organe.

Il est également possible que le traitement cible les mauvaises cellules, provoque une nouvelle infection ou

provoque une tumeur si les nouveaux gènes sont placés au mauvais endroit dans votre ADN.

 

Quels sont les bénéfices de la thérapie génique et cellulaire ?

 

Le plus grand avantage potentiel de la thérapie génique et cellulaire est la possibilité de traiter ou de guérir une

maladie mortelle ou grave pour laquelle les options thérapeutiques sont limitées. Les thérapies géniques et

cellulaires s’attaquent à la cause sous-jacente des maladies au niveau cellulaire. Lorsque le traitement réussit,

ces troubles cessent de s’aggraver ou peuvent disparaître complètement.

Les humains possèdent environ 20 000 gènes, et ces gènes portent de l’ADN, qui indique à vos cellules comment

se comporter. Cela signifie que les thérapies géniques entraînent des changements au niveau fondamental du

corps. Pour cette raison, les thérapies géniques sont généralement des traitements ponctuels. Certaines

thérapies cellulaires sont des traitements uniques, mais d’autres peuvent devoir être répétées pour certaines

maladies, comme les cancers du sang.

Thérapie génique et cellulaire, aujourd’hui et demain

Depuis 2017, la FDA a approuvé 32 thérapies géniques et cellulaires, et d’autres approbations arriveront sûrement dans les mois et les années à venir. L’American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) rapporte que près de 3 000 thérapies géniques et cellulaires sont en développement clinique en 2023. Cela s’ajoute aux 850 thérapies cellulaires actuellement en développement, selon l’American Society for Gene and Cell Therapy. .

C’est un bon début pour sauver et prolonger des vies. Heureusement, les recherches sur la manière dont la thérapie génique et cellulaire peut traiter de nombreuses autres maladies sont en cours et d’autres traitements sont à l’horizon.